Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) ו-CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) התמודדו עם שאלות מוועדה מייעצת של ה-FDA ביום שני, 31 באוקטובר, בנוגע לטיפול הגנטי המשותף שלהן, exa-cel, למחלת תאי מגל (SCD). הוועדה העלתה חששות לגבי הדיוק והאמינות של תהליך עריכת הגנים המשמש בייצור של exa-cel.
הטיפול, המשתמש בתהליך עריכת גנים על תאי גזע ותאי אב המטופויטיים (HSPCs), נועד לייצר תאי דם אדומים פונקציונליים, שעשויים להקל או לבטל תסמיני SCD. SCD היא הפרעה תורשתית הגורמת לתאי דם אדומים להתקשות ולעוות לצורת ירח סהר, המשפיעה באופן דרסטי על תפקודם.
רגולטורים הטילו ספק בשימוש של ורטקס בסימולציות תוכנה על פני ניסויי אבחון כדי לזהות עריכות לא מכוונות במהלך תהליך עריכת הגנים. הם הציעו כי ייתכן שיהיה צורך בעבודת מעבדה אבחנתית נוספת וניתוח נתונים קליניים כדי להבטיח שלא תהיה עריכה מחוץ למטרה בכל המינונים של exa-cel. עם זאת, הדגמה שאין תאים עם עריכות לא מכוונות עשויה להיות מאתגרת מבחינה טכנית או אפילו בלתי אפשרית.
למרות חששות אלה, הרגולטורים לא הביעו ספקות לגבי יעילותה של exa-cel עבור SCD או בטיחותה לגבי תהליך העירוי או ההשפעה המיועדת. האישור של exa-cel נראה סביר אם ניתן לטפל בנושאים קטנים אלה.
ההחלטה הסופית על אישור exa-cel על ידי ה-FDA מתוכננת ל-8 בדצמבר. אישור זה יסמן את כניסתה של CRISPR Therapeutics לשוק ויספק לוורטקס גיוון בהכנסות, שכן כיום היא מסתמכת אך ורק על טיפולי סיסטיק פיברוזיס. בעלי המניות ממתינים בקוצר רוח לפסק הדין בשל השפעתו הפוטנציאלית על עתידן של שתי החברות.
InvestingPro תובנות
הנתונים בזמן אמת ועצות המומחים של InvestingPro שופכים אור על הבריאות הפיננסית וביצועי השוק של Vertex Pharmaceuticals ושל CRISPR Therapeutics.
עבור Vertex Pharmaceuticals, נתוני InvestingPro מראים שווי שוק בריא של 97.5 מיליארד דולר ומכפיל רווח של 28.68 נכון לרבעון השני של 2023. הצמיחה בהכנסות החברה מבטיחה, עם גידול של 13.83% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2023. התשואה על הנכסים של החברה עומדת על 18.73%, מה שמעיד על ניהול אפקטיבי.
InvestingPro טיפים מצביעים על כך שוורטקס מחזיקה יותר מזומנים מאשר חוב במאזן שלה ויש לה איכות רווחים גבוהה, עם תזרים מזומנים חופשי העולה על הרווח הנקי. גורמים אלה, בשילוב עם הגידול העקבי ברווח למניה של החברה, מצביעים על מצב פיננסי חזק.
מצד שני, CRISPR Therapeutics, עם שווי שוק של 3900 מיליון דולר, פחות מבוססת. החברה חווה צמיחה משמעותית במכירות, כפי שעולה מצמיחה של 1047.7% בהכנסות ב-12 החודשים האחרונים, נכון לרבעון השני של 2023. עם זאת, החברה לא הייתה רווחית ב-12 החודשים האחרונים, ומכפיל הרווח שלה עומד על 8.83-.
טיפים InvestingPro לקריספר מדגישים כי החברה מחזיקה יותר מזומנים מאשר חוב במאזן שלה וראתה תשואה משמעותית בשבוע האחרון. עם זאת, החברה אינה משלמת דיבידנד לבעלי המניות, מה שיכול להיות נקודת שיקול עבור משקיעים פוטנציאליים.
תובנות אלה מספקות תמונת מצב של הבריאות הפיננסית והביצועים של שתי החברות. לקבלת ניתוח מקיף יותר וטיפים נוספים, הקוראים יכולים לבדוק את פלטפורמת InvestingPro, המציעה מעל 17 טיפים לכל חברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.